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El debate sobre la terapia genética |
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Buena Salud entrevistó al Doctor Humberto Ossa (HO), médico genetista y director del Laboratorio de Genética y Biología Molecular, entidad que aunque es independiente, trabaja en estrecha relación con la Clínica del Country en Bogotá, uno de los centros médicos más importantes de América Latina. Nos explicó sobre la terapia genética, su utilidad y la polémica que generan sus debates, y sobretodo acerca de los beneficios conque esta rama de la investigación contribuye para la medicina actual. ¿En qué consiste la terapia genética? HO/ La terapia genética tiene por objetivo principal el reemplazo físico de segmentos de ADN mutados o deficientes que causan diversas enfermedades. Estos fragmentos de ADN son reemplazados por otros similares no mutados que van a corregir de una manera definitiva la anomalía física causada por los genes dañados. Se espera que en la próxima década los desarrollos alcanzados por la terapia genética revolucionen la práctica médica en el tratamiento de enfermedades tales como el cáncer en todas sus manifestaciones, el SIDA, el mal de alzhaimer y más de 100 enfermedades hereditarias (inclusive la vejez), que hasta el momento no tenían ninguna esperanza de ser controladas terapéuticamente. ¿Para qué se utiliza la terapia genética? HO/ La terapia genética fundamentalmente va dirigida a reparar los errores básicos que se encuentran en la estructura genética de un individuo; es decir va encaminada a reemplazar aquellos genes mutados o imperfectos, por genes que poseen la secuencia correcta de nucleótidos y con la cual es posible la trascripción de ese gen para expresar una proteína determinada. Pero, ¿cómo es insertado ese gen o esos genes que van a corregir los defectos genéticos de una persona? La inserción del gen corregido se logra con la utilización de ciertos virus como vectores transportadores que se introducen a la célula. El ADN de estos virus se inserta de manera natural al ADN de la célula y corrige el defecto genético padecido. Otra forma muy común de reemplazo de genes se lleva a cabo mediante inserción de las secuencias de ADN deseadas en una bacteria, las cuales son inducidas a crecimiento en medios de cultivo especiales, con el fin de lograr grandes cantidades del gen deseado que puede ser aislado y purificado en las bacterias cultivadas. Una vez extraído, el ADN es secuenciado e insertado en el organismo durante sus primeros estadios de desarrollo, mediante la tecnología de ADN recombinante que utiliza como herramientas -para este caso- las enzimas de restricción que detectan y eligen como sitio de corte determinadas secuencias palindrómicas de ADN. De la misma manera como lo había mencionado anteriormente, éstas secuencias son insertadas en vectores virales, los cuales son manipulados genéticamente con el fin de extraer los genes que son potencialmente malignos para el organismo. Una vez se han creado estos microorganismos transgénicos, los pacientes a los cuales se les proporciona esta terapia son infectados con dosis de suero que poseen determinada concentración de partículas virales. Al penetrar los vectores virales al organismo éstos comienzan a infectar las células con su genoma viral. De esta forma, el gen sano es insertado en el ADN de las células del organismo aprovechando que los viriones poseen mecanismos naturales de intercambio de ADN con las células de todas las especies vivas. De esta manera la célula adquiere el gen sano y puede empezar a cumplir su función en cuanto a la trascripción de la proteína deficiente. Actualmente, la terapia genética es empleada para corregir aquellas enfermedades que involucran un gen único, o sea que la imperfección se deba a solo un gen. La mayoría de los pacientes con distintos tipos de cáncer son los candidatos número uno para implantar ésta nueva tecnología. Actualmente enfermedades como el Retinoblastoma -un tumor ocular- se están tratando en niños, principales víctimas de este mal. Este tipo de cáncer ha sido tratado con terapia genética y se han demostrado grandes resultados en modelos murinos que reducen hasta en un 80% los tumores en la retina. Por esta razón, ya se ha implantado su desarrollo en modelos humanos. También se han demostrado grandes avances en terapia genética con la hemofilia B que arrojan resultados en la disminución de transfusiones para evitar hemorragias gracias a la ausencia del Factor IX de coagulación. Si es tan bueno el análisis y los procedimientos, ¿porqué hay posiciones encontradas? HO/ A pesar de que los mayores desarrollos se esperan con la aplicación de la terapia genética y, más que todo, debido a que esta nueva tecnología se encuentra en etapa experimental, se puede llegar a cometer errores que llevan a eventos fatales como el sucedido en la Universidad de Pennsylvania tras la muerte de un paciente tratado con terapia genética. Este suceso ha generado muchos interrogantes y ha llevado a que, en la mayoría de los casos, estas irregularidades se mantengan ocultas. Por ésta razón la terapia genética, anunciada como la más firme esperanza de la medicina en el siglo XXI, acaba de sufrir un durísimo revés en los Estados Unidos. La FDA (Food and Drugs Administration, sus sigla en inglés), el organismo que vela por la seguridad de los medicamentos -en Estados Unidos-, ordenó la suspensión de todos los experimentos con genes humanos en la Universidad de Pennsylvania, sobrecogida por la muerte de un paciente que se ofreció para que se experimentara en él un tratamiento de este tipo. La decisión de la FDA conmocionó al cuerpo médico y, en especial a los investigadores, que ven este acontecimiento como una intromisión legal a uno de los campos de la ciencia más prometedores para el tratamiento de enfermedades en los próximos años. ¿Qué sucedió en este centro docente? HO/ Todo se debió a la muerte de Jesse Gelsinger, uno de los pacientes que pasaron por el Instituto de Terapia Genética de la Universidad de Pennsylvania. Gelsinger se sometió a un proceso destinado a corregir una enfermedad hereditaria. A los pocos días falleció por un fallo múltiple de sus órganos vitales, causado por una reacción inmune. Esta es la primera muerte directa por las terapias genéticas, tras 10 años de trabajo en los departamentos de investigación de los principales hospitales americanos. La investigación abierta por la FDA ha sacado ahora a la luz irregularidades en las pruebas clínicas realizadas en la Universidad de Pennsylvania. Al parecer, Gelsinger no recibió información sobre los supuestos riesgos de las pruebas, que habían causado la muerte de varios monos y al menos cuatro casos de toxicidad en pacientes anteriores. Los investigadores de la Universidad de Pennsylvania no sólo silenciaron las posibles contraindicaciones a sus pacientes, sino que ni siquiera sometieron a sus pacientes a un chequeo médico previo para comprobar su estado de salud. De todas maneras, esto se debe considerar como un caso aislado que de ninguna manera irá a impedir el vertiginoso avance que esta tecnología adquirirá después de que se logre comprender e implementar los adelantos anunciados con la decodificación del genoma humano. Copyright Bibliomed |
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